Il team multidisciplinare che ha eseguito il trattamento con teplizumab in un ragazzo di 13 anni con diabete tipo 1 in fase preclinica. Il team è guidato dalla d.ssa Elvira Piccinno e dalla d.ssa Antonella Lonero dell’UO di Malattie Metaboliche, Centro di Riferimento Regionale Pediatrico per Malattie del Metabolismo e Tecnologie complesse per il Diabete, Ospedale Giovanni XXIII di Bari.
Una notizia che parla di futuro e di tempo guadagnato arriva da Bari, dall’Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII, dove un ragazzo di 13 anni affetto da diabete tipo 1 in fase preclinica è stato trattato con teplizumab, anticorpo monoclonale capace di rallentare la progressione della malattia prima della comparsa dei sintomi.
Si tratta di una delle prime esperienze pediatriche nel Sud Italia (un trattamento analogo era già stato effettuato a Palermo) e rappresenta un passaggio importante nell’applicazione clinica di una strategia terapeutica che punta a modificare la storia naturale del diabete tipo 1.
Diabete tipo 1 in fase preclinica: cosa significa
Il ragazzo è giunto all’osservazione dell’Unità Operativa di Malattie Metaboliche dopo il riscontro occasionale di valori di emoglobina glicata ai limiti della norma.
Lo screening ha evidenziato la positività ad alto titolo di tre autoanticorpi pancreatici, dato confermato dal Laboratorio di Autoimmunologia del Policlinico.
Questa condizione identifica una fase preclinica del diabete tipo 1: il processo autoimmune è già attivo e sta danneggiando le cellule beta pancreatiche, ma la glicemia è ancora nella norma e non è necessaria la terapia insulinica.
È proprio in questa finestra temporale che oggi può intervenire il teplizumab (vedi tabella delle diverse fasi qui → https://www.diabete.com/diabete-commissione-europea-approva-teplizumab/)
Come abbiamo già approfondito su diabete.com, il farmaco è stato autorizzato dalla Commissione Europea su parere positivo dell’Agenzia europea per i medicinali per ritardare l’esordio clinico del diabete tipo 1 in soggetti ad alto rischio, positivi per autoanticorpi e con alterazioni glicemiche ancora non francamente diabetiche.
Il percorso multidisciplinare al Giovanni XXIII di Bari
L’accesso al trattamento ha richiesto un percorso articolato, gestito da un team multidisciplinare dell’Unità Operativa di Malattie Metaboliche – Centro di Riferimento Regionale Pediatrico per Malattie del Metabolismo e Tecnologie complesse per il Diabete – guidato dalla dott.ssa Elvira Piccinno e dalla dott.ssa Antonella Lonero.
Il percorso ha previsto:
- valutazione diabetologica, psicologica, nutrizionale e infermieristica;
- acquisizione di un consenso informato esteso e specifico;
- coordinamento interno con Laboratorio di Patologia Clinica, Psicologia e Farmacia Ospedaliera;
- autorizzazione del Comitato Etico nell’ambito di un programma di accesso controllato a terapie innovative prima della piena disponibilità clinica.
Il ragazzo è stato sottoposto a un ciclo di somministrazione endovenosa di teplizumab della durata di 14 giorni, effettuato tra ricovero ordinario e day hospital presso il reparto di Malattie Metaboliche.
La somministrazione è stata ben tollerata, senza eventi avversi significativi, con monitoraggio clinico, laboratoristico e immunologico continuo e con costante supporto psicologico al paziente e alla sua famiglia.
I risultati a quattro mesi: stabilizzazione del processo autoimmune
A quattro mesi dalla conclusione del trattamento, i controlli clinici hanno evidenziato un quadro clinico estremamente incoraggiante:
- normoglicemia stabile;
- assenza di necessità di terapia insulinica;
- riduzione del titolo degli autoanticorpi pancreatici;
- mantenimento della funzione beta-cellulare con produzione endogena di insulina.
Questi dati indicano una stabilizzazione del processo autoimmune e un rallentamento della progressione verso il diabete tipo 1 clinicamente manifesto.
“Per anni abbiamo potuto solo osservare l’evoluzione del diabete di tipo 1 fino alla necessità della terapia insulinica – ha spiegato la dott.ssa Elvira Piccinno – oggi, grazie a terapie innovative come il teplizumab, possiamo guadagnare tempo prezioso, offrendo ai bambini e alle loro famiglie anni di vita senza la malattia clinicamente manifesta”.
Il concetto chiave è proprio questo: guadagnare tempo.
Ritardare l’esordio significa posticipare l’inizio della terapia insulinica, ridurre il rischio di chetoacidosi all’esordio e consentire una preparazione più consapevole e graduale alla gestione della malattia.
Il ruolo centrale dello screening
Presso il Giovanni XXIII è attivo da alcuni anni un programma strutturato di screening per il diabete tipo 1 in fase preclinica, in linea con la legge nazionale sullo screening pediatrico per diabete di tipo 1 e celiachia.
Lo screening rappresenta il presupposto indispensabile per poter utilizzare il teplizumab: senza l’identificazione precoce dei bambini con autoanticorpi positivi, la finestra terapeutica non può essere intercettata.
Negli ultimi anni, anche durante appuntamenti scientifici internazionali come il congresso della European Association for the Study of Diabetes (EASD), la prevenzione e l’intervento nella fase preclinica del diabete tipo 1 sono stati al centro del dibattito scientifico.
Una nuova prospettiva di cura
Il diabete tipo 1 in età pediatrica resta una sfida complessa. Tuttavia, oggi sono disponibili strumenti capaci di intervenire prima della comparsa dei sintomi, rallentando il decorso della malattia e modificandone la storia naturale.
L’esperienza di Bari, tra le prime nel Sud Italia, dimostra che anche nel nostro Paese la prevenzione immunologica sta diventando pratica clinica concreta.
Per i bambini ad alto rischio e per le loro famiglie significa non solo una terapia in più, ma la possibilità reale di cambiare la storia naturale della malattia. E questo, nel diabete tipo 1, rappresenta un cambio di paradigma che fino a pochi anni fa sembrava irraggiungibile.
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