Non basta più parlare di sopravvivenza. L’obiettivo oggi è restituire ai pazienti con diabete, soprattutto di tipo 1 la normalità, intesa come l’affrancamento dall’insulina, un Giano bifronte che ha salvato milioni di vite nell’ultimo secolo ma che obbliga ancora i pazienti – che hanno la delega totale del controllo di questa malattia – a un’allerta costante e al perenne terrore di sbagliare. La posta in gioco è sicuramente altissima.
Le terapie del prossimo futuro potrebbero consentire ai pazienti di liberarsi dalla dittatura dell’insulina e delle oscillazioni della glicemia. Ma prima, è necessario fissare il prezzo, il valore di questa libertà ritrovata.
È questo il messaggio centrale di un ampio editoriale pubblicato su Lancet dal titolo “Nel diabete di tipo 1 non basta più parlare di sopravvivenza. Dobbiamo iniziare a parlare di libertà”, firmato dal professor Lorenzo Piemonti, direttore dell’Istituto di Ricerca sul Diabete (DRI) dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano.
Secondo l’esperto, la sfida della medicina non è più soltanto garantire la sopravvivenza delle persone con diabete di tipo 1, ma restituire loro una reale autonomia dalla malattia, superando la dipendenza quotidiana dall’insulina e il peso della gestione continua della glicemia.
Con l’evoluzione della conoscenza della malattia, dell’ecosistema sanitario e della società, cambiano anche i bisogni dei pazienti.
Dal rischio di morte alla cronicità: la rivoluzione dell’insulina
«Oggi ci poniamo sfide molto più ambiziose rispetto a qualche decennio fa – spiega il prof. Lorenzo Piemonti, direttore dell’Istituto di Ricerca sul Diabete del San Raffaele di Milano e già coordinatore scientifico della Società Italiana di Diabetologia – perché abbiamo già risolto alcuni problemi fondamentali».
Il primo è quello della sopravvivenza delle persone con diabete di tipo 1. Prima della scoperta dell’insulina, avvenuta negli anni Venti del Novecento, molti pazienti morivano anche pochi mesi dopo la diagnosi.
La scoperta dell’insulina ha radicalmente cambiato la storia della malattia, trasformando il diabete di tipo 1 da condizione acuta potenzialmente fatale a malattia cronica degenerativa.
«Abbiamo dunque trasformato questa malattia – sottolinea Piemonti – ma non l’abbiamo guarita, un po’ come accade con molte patologie oncologiche».
Oggi le persone con diabete di tipo 1 vivono più a lungo, ma non sono state liberate dalla malattia.
Il peso quotidiano della gestione del diabete
La gestione quotidiana del diabete resta estremamente impegnativa: richiede attenzione costante 24 ore su 24, 365 giorni all’anno, feste comprese, con la responsabilità diretta del paziente nel decidere tempi e dosaggi della terapia insulinica, con la costante paura di sbagliare. Questo comporta un carico di responsabilità unico in medicina.
«Questa enorme responsabilità addossata al paziente è un unicum – evidenzia Piemonti. – Non esiste un’altra malattia nella quale deleghiamo ogni minuto al paziente le decisioni terapeutiche su un farmaco che può anche uccidere se usato in modo errato».
Il rischio di errore, infatti, è sempre presente e può portare a conseguenze potenzialmente gravi o – nei casi più gravi, anche mortali.
Negli ultimi anni sono stati fatti progressi importanti nella gestione del diabete di tipo 1.
Innovazioni terapeutiche e tecnologiche: i progressi degli ultimi anni
«Molto è stato fatto – ricorda Piemonti – sono cambiate le tipologie di insulina, con l’introduzione degli analoghi e lo sviluppo di insuline settimanali, e la tecnologia ha dato un gigantesco aiuto nella gestione quotidiana».
I sistemi di monitoraggio continuo della glicemia (CGM), le pompe insuliniche e gli algoritmi di automazione hanno migliorato significativamente il controllo metabolico. Grazie a queste innovazioni si è registrato:
- un miglioramento del compenso glicemico
- una riduzione delle complicanze classiche del diabete.
Tra queste:
- nefropatia, retinopatia, neuropatia, complicanze cardiovascolari (in parte)
Tuttavia il problema non è ancora risolto. Anche con il supporto della tecnologia, il paziente continua a dover gestire personalmente la malattia ogni giorno.
Con il miglioramento delle terapie e l’evoluzione della società, sono cambiati anche i bisogni e le esigenze delle persone con diabete.
Non solo sopravvivere: la nuova definizione di benessere
«Le innovazioni – osserva Piemonti – hanno trasformato i bisogni legati alla malattia, insieme ai cambiamenti degli ecosistemi, della società e dei valori che definiscono salute e benessere».
L’obiettivo oggi non è più soltanto mantenere la malattia sotto controllo dal punto di vista metabolico. La sfida è rendere la gestione della malattia compatibile con una vita piena, che includa:
- benessere fisico
- equilibrio psicologico
- sostenibilità economica».
«Non potremo dire di aver guarito la malattia – sottolinea Piemonti – finché non avremo risposto a tutte queste esigenze».
Secondo gli esperti, la ricerca sul diabete di tipo 1 è oggi alla vigilia di un possibile salto di paradigma.
La nuova frontiera: cambiare la storia della malattia
L’obiettivo non è più soltanto sostituire l’insulina mancante con una terapia esogena, ma modificare la storia naturale della malattia.
Le attuali conoscenze biologiche e biotecnologiche rendono questa prospettiva sempre più concreta.
Tuttavia, prima di arrivare a questo traguardo, è necessario cambiare anche il modo in cui vengono valutati i risultati delle terapie.
«Se la metrica resta solo l’emoglobina glicata – avverte Piemonti – non riusciamo a cogliere la multidimensionalità del problema».
In questo contesto, il concetto di guarigione assume un nuovo significato: liberare i pazienti dalla necessità di somministrarsi insulina.
Dal punto di vista del paziente, infatti, la differenza nella vita quotidiana si riduce spesso a due domande fondamentali:
- devo fare l’insulina?
- quanta insulina devo fare?
Intervenire prima: la fase immunologica del diabete
In futuro, sempre più strategie terapeutiche potrebbero intervenire nelle fasi iniziali della malattia.
Il diabete di tipo 1, prima ancora di essere una malattia metabolica, è infatti una malattia immunologica.
La fase immunologica precede la comparsa dell’iperglicemia e rappresenta un momento cruciale per bloccare o rallentare l’evoluzione della malattia.
«Questo significa intervenire prima che il diabete diventi insulino-dipendente», sottolinea Piemonti.
Attualmente è disponibile una sola terapia mirata a questa fase, il teplizumab, ma in futuro saranno a disposizione nuovi strumenti terapeutici capaci di agire precocemente sul processo autoimmune.
Terapie cellulari e cellule staminali: le prospettive future
Per i pazienti che non risponderanno alle terapie immunologiche o che non saranno intercettati nella fase iniziale della malattia, la ricerca sta esplorando un’altra strada: la sostituzione o rigenerazione delle cellule che producono insulina.
I primi prodotti cellulari derivati da cellule staminali sono già in sperimentazione clinica avanzata.
Queste terapie potrebbero aprire la strada alle prime applicazioni cliniche nei prossimi anni.
In una fase iniziale, l’impianto delle cellule richiederà ancora trattamenti di immunosoppressione. Tuttavia l’obiettivo è ridurre progressivamente questo bisogno fino ad arrivare, in futuro, a protocolli con immunosoppressione minima o assente.
«Non parliamo più del “se” accadrà – afferma Piemonti – ma del “quando”».
Oggi la sfida non è più soltanto scientifica.
Il problema riguarda anche come integrare queste innovazioni nei sistemi sanitari, dal punto di vista regolatorio ed economico.
Il nodo economico: quanto vale la libertà dall’insulina?
«Il valore di queste nuove terapie – osserva Piemonti – è immediatamente evidente per pazienti e clinici. Molto meno per i sistemi di rimborso e per i payer».
Attualmente molte valutazioni sanitarie continuano a basarsi principalmente su due parametri:
- il raggiungimento del target di emoglobina glicata
- il minor costo possibile.
Ma l’indipendenza dall’insulina rappresenta qualcosa di molto più ampio di un semplice parametro metabolico.
Qualità della vita e nuovi criteri di valutazione delle terapie
L’insulino-indipendenza ha un valore enorme in termini di:
- qualità della vita
- autonomia quotidiana
- benessere complessivo
Tuttavia questo valore non è ancora stato pienamente quantificato nei modelli economici di valutazione sanitaria.
La vera trasformazione consiste quindi nel riconoscere l’insulino-indipendenza come un vero outcome terapeutico.
«Quanto vale poter vivere senza dover calcolare continuamente le dosi di insulina, senza il timore costante delle ipoglicemie, senza prendere decisioni terapeutiche ogni minuto della giornata?» si chiede Piemonti.
Chi vive accanto a una persona con diabete di tipo 1 conosce bene il peso di questa condizione. Basta pensare alla gestione quotidiana di un bambino con diabete.
Per questo è necessario ripensare i modelli di valutazione delle tecnologie sanitarie.
«Dobbiamo trasformare questo valore in numeri – conclude Piemonti – integrando nei modelli di Health Technology Assessment indicatori che includano non solo i parametri metabolici, ma anche gli esiti riportati dai pazienti (PROMs dall’inglese “Patient-Reported Outcome Measures”), la qualità della vita e la riduzione del carico decisionale quotidiano».
Solo attraverso questa evoluzione sarà possibile rendere realmente accessibili ai pazienti le innovazioni che la ricerca sta rendendo disponibili.
Anche la Comunità Scientifica Italiana sottolinea l’importanza di questo cambio di prospettiva.
L’obiettivo finale: restituire pienezza di vita ai pazienti
«La medicina – afferma la prof.ssa Raffaella Buzzetti, presidente della Società Italiana di Diabetologia (SID) – è riuscita a prolungare la vita delle persone con diabete di tipo 1. Oggi dobbiamo trovare il modo di restituire loro la pienezza della vita».
Libertà significa poter:
- dormire senza paura di una crisi ipoglicemica
- lavorare, viaggiare e fare sport senza calcoli continui
- non dover pensare alla malattia ogni minuto della giornata.
Un secolo fa l’insulina ha trasformato il diabete di tipo 1 da condanna a morte a condizione cronica.
«Il prossimo passo – conclude Buzzetti – è ancora più ambizioso: permettere alle persone con diabete di tipo 1 di tornare a un’esistenza il più possibile normale».
La Società Italiana di Diabetologia (SID) rinnova quindi il proprio impegno affinché ricerca, innovazione e politiche sanitarie convergano verso un obiettivo comune: non solo aggiungere anni alla vita delle persone con diabete, ma riempire di vita tutto il tempo guadagnato.
Reference
- Lorenzo Piemonti – From survival to freedom: redefining success in type 1 diabetes. Online first February 25, 2026
